Европейские медики надеются начать лечение пациентов с бета-талассемией (наследственным заболеванием крови) с помощью технологии CRISPR уже в этом году. При заболевании происходит перестройка в генах гемоглобина, а также нарушается нормальное функционирование эритроцитов. Снижение гемоглобина в крови приводит к анемии, деформации костей, замедлению роста, усталости и одышке.
Болезнь вызвана мутацией в гене HBB, но ученые уверены, что смогут исправить проблему и восстановить нормальный уровень гемоглобина. Стволовые клетки будут собраны у пациента, а затем «улучшены» в лаборатории. После этого избавленные от дефектов стволовые клетки будут пересажены в костный мозг пациента.
Для европейцев это станет первым опытом лечения наследственных заболеваний с использованием «молекулярных ножниц» (как еще называют технологию CRISPR). Ранее американские ученые впервые отредактировали геном человека, страдающего синдромом Хантера.
